Vragen en antwoorden over de nieuwe wetgeving inzake stoffen van menselijke oorsprong

De door het Europees Parlement goedgekeurde verordening is een andere bouwsteen van de Europese gezondheidsunie. Zodra het is ingevoerd, zal het de bundeling van middelen bevorderen en schaalvoordelen creëren, waarbij patiënten in de hele EU toegang hebben tot de behandeling die zij nodig hebben, ongeacht waar zij wonen. Het zal ook de grensoverschrijdende verspreiding van deze kritieke stoffen en de samenwerking tussen volksgezondheidsautoriteiten in verschillende lidstaten vergemakkelijken. De verordening zal de solidariteit versterken en tegelijkertijd zorgen voor dezelfde hoge en geharmoniseerde veiligheids- en kwaliteitsnormen voor alle stoffen van menselijke oorsprong die worden gebruikt voor de behandeling van patiënten (SoHO).

Vanaf 2027 zal dit nieuwe toekomstbestendige en robuuste kader donoren, ontvangers die worden behandeld door transfusie, transplantatie of medisch begeleide voortplanting, en nakomelingen van gedoneerd sperma of eieren beter beschermen en tegelijkertijd innovatie in deze cruciale biotechnologische sector bevorderen.

De nieuwe wetgeving bestaat uit één verordening die in alle lidstaten gelijkelijk van toepassing zal zijn. Dit zal de harmonisatie verbeteren, grensoverschrijdende uitwisselingen en toegang tot SoHO vereenvoudigen en zorgen voor een uniform beschermingsniveau in de hele EU.

Over welke producten hebben we het over?

SoHO-gebaseerde behandelingen leveren grote aantallen op:

• levensreddende en levensbevorderende therapieën per jaar (zoals 25 miljoen eenheden bloed die worden gebruikt voor chirurgie of traumazorg; 36,000 stamceltransplantaten voor bloedkanker en andere aandoeningen);
• levensscheppende therapieën (jaarlijks meer dan 200,000 baby's geboren uit medisch begeleide voortplanting in Europa);
• en levensverbeterende therapieën (bv. 10,000 cornea-transplantaties voor het herstellen van het gezichtsvermogen, 2,000 huidtransplantaties voor brandwonden en andere verwondingen).

Wat heeft het Europees Parlement onderschreven?

Deze verordening, die in 2022 door de Commissie is ingediend, is een uitgebreide herziening van de bestaande wetgeving om de veiligheid en kwaliteit van bloed, weefsels en cellen te waarborgen.

Zij actualiseert en versterkt de regels voor veiligheid en kwaliteit en breidt deze uit tot andere stoffen van menselijke oorsprong (SoHO), zoals moedermelk, die voorheen op EU-niveau niet gereguleerd waren.

Deze tekst bouwt voort op het bestaande rechtskader, dat in 2002 in werking is getreden voor bloed, en 2004 voor weefsels en cellen, met parallelle bepalingen voor donorselectie, kwaliteits- en veiligheidsbeheer en -toezicht.

Hoewel met deze verordening voor strenge veiligheids- en kwaliteitsnormen zal worden gezorgd, houden de lidstaten nog steeds de mogelijkheid strengere voorschriften toe te voegen, met name om overeenstemming met de opzet van de nationale zorgstelsels te waarborgen.

Waarom moest de wetgeving over bloed, weefsels en cellen worden geactualiseerd?

De wetgeving inzake bloed en weefsels en cellen is meer dan 20 jaar van kracht en weerspiegelt niet de vele relevante ontwikkelingen die zich sinds de vaststelling ervan hebben voorgedaan. In deze periode zijn nieuwe risico's op infectieziekten ontstaan en de innovatieve biotechnologieën die beschikbaar zijn om SoHO voor klinisch gebruik voor te bereiden, zijn aanzienlijk ontwikkeld, waardoor de veiligheid en de doeltreffendheid zijn verbeterd, maar ook nieuwe risico's zijn ontstaan die met passende regels moeten worden aangepakt.

De Commissie heeft in 2019 een evaluatie gepubliceerd waaruit bleek dat het kader de veiligheid en kwaliteit van SoHO in de hele EU heeft verbeterd, maar uit de evaluatie zijn ook vijf belangrijke gebieden naar voren gekomen waarop het rechtskader de huidige situatie niet meer weerspiegelt.

Na een brede raadpleging van belanghebbenden, zowel over de doelstellingen en de inhoud van de herziening als over de lessen die zijn getrokken uit de COVID-19-pandemie, bevat de nieuwe verordening nu maatregelen om elk van deze problemen aan te pakken.

De verordening zorgt voor:

(1) de technische voorschriften voor veiligheid en kwaliteit zijn actueel en zullen blijven inspelen op veranderende risico's en technologieën

(2) donoren en nakomelingen worden beschermd

(3) de harmonisatie van de toezichtvereisten wordt versterkt

(4) innovatie wordt ondersteund

(5) maatregelen ter ondersteuning van de veerkracht van de voorziening, in het algemeen en tijdens noodsituaties, worden ingevoerd.

Wat zijn de belangrijkste wijzigingen ten opzichte van de huidige wetgeving?

De nieuwe verordening combineert maatregelen die van toepassing zijn op regelgevende instanties, SoHO-entiteiten en instellingen die SoHO voorbereiden, alsook op ziekenhuizen en klinieken waar SoHO wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten.

Het omvat een reeks nieuwe maatregelen die een aantal lacunes opvullen en die zijn ontwikkeld om de werking van de hele sector te ondersteunen:

• Zij heeft betrekking op alle stoffen van menselijke oorsprong (met uitzondering van vaste organen voor transplantatie, die afzonderlijk geregeld blijven in een specifieke richtlijn). Het gaat onder meer om bloed, weefsels en cellen, alsook andere stoffen zoals moedermelk of microbiota, die vergelijkbare veiligheids- en kwaliteitsproblemen opleveren. Andere stoffen van menselijke oorsprong die in de toekomst op patiënten toegepast mogen worden, zullen automatisch onder deze wetgeving vallen;
• SoHO moet volgens specifieke normen worden bereid, behandeld en opgeslagen om ervoor te zorgen dat zij veilig en werkzaam zijn voor patiënten. Dergelijke normen ter bescherming van patiënten zullen nu worden uitgebreid om zowel nakomelingen die met behulp van medisch begeleide voortplanting zijn ontstaan als donoren te beschermen. Het gaat daarbij onder andere om 15 miljoen bloeddonoren, meer dan 34,000 stamceldonoren en ruim 39,000 eiceldonoren per jaar;
• Om ervoor te zorgen dat deze regels voortdurend aansluiten bij de wetenschappelijke vooruitgang, zal de ontwikkeling ervan voornamelijk worden uitgevoerd door wetenschappelijke deskundige instanties die actief zijn in de sector. Dit betekent dat nieuwe gegevens sneller dan voorheen aan boord kunnen worden genomen en dat de veiligheidsvoorschriften kunnen worden geactualiseerd (bv. tests op infectie- of niet-infectieziekten);
• Alle entiteiten die activiteiten uitvoeren die van invloed zijn op de veiligheid en kwaliteit van SoHO, moeten zich registreren bij de desbetreffende bevoegde autoriteiten. Entiteiten die activiteiten uitvoeren die een grotere impact hebben op de veiligheid en kwaliteit, moeten voldoen aan aanvullende eisen om als SoHO-instelling te worden toegelaten en geïnspecteerd;
• Entiteiten die met SoHO werken, moeten hun jaarlijkse activiteitsgegevens (voor specifieke activiteiten) rapporteren. Aan de hand van deze gegevens kunnen de lidstaten waar nodig maatregelen nemen om het aantal donaties te verbeteren of tekorten op andere manieren te beperken. Entiteiten die met kritische SoHO werken, moeten hun autoriteit waarschuwen in geval van een plotselinge daling van het aanbod en moeten beschikken over plannen om noodsituaties aan te pakken;
• De voorschriften voor toezicht zullen evenredig zijn en op risico's worden gebaseerd. Op die manier kan de bescherming van patiënten, donoren en nakomelingen worden verbeterd zonder de bevoegde autoriteiten onnodig te belasten. Daarnaast zal de Commissie gezamenlijke toezichtactiviteiten ondersteunen (bijvoorbeeld bij het toelaten van nieuwe SoHO-preparaten) en opleiding, IT-ondersteuningsinstrumenten en mogelijkheden bieden voor de uitwisseling van beste praktijken.

Hoe versterkt de verordening de EU-brede dimensie van het innovatiebeleid op dit gebied?

De EU wil innovatie, onderzoek en sectoroverschrijdende samenwerking bevorderen. Om het werk van innovatoren in de SoHO-sector te vereenvoudigen, omvat het kader een gemeenschappelijke procedure voor de toelating van SoHO-preparaten. Deze procedure breidt de momenteel geldende regels voor vergunningen voor voorbereidingsprocessen in de richtlijn betreffende weefsels en cellen uit tot het bloedveld en voert een voorafgaande baten-risicobeoordeling in, gevolgd door vereisten voor het verzamelen van gegevens over klinische resultaten, in verhouding tot de vastgestelde risico's. Een groot aantal lidstaten heeft deze benadering in het kader van een gezamenlijke actie ontwikkeld en getest.

Bij de verordening wordt een SoHO-coördinatieraad (SCB) opgericht als adviesorgaan dat de lidstaten zal ondersteunen bij de uitvoering van de verordening. Het SCB zal gemeenschappelijke goede praktijken ontwikkelen voor inspectie en vigilantie, zorgen voor advies over de toepassing van de verordening en in het algemeen de bevoegde autoriteiten steunen bij het toezicht op de sector. De SCB zal ook zorgen voor meer sectoroverschrijdende samenhang en juridische duidelijkheid door contacten te leggen met deskundigenorganen en overeenkomstige organen in andere rechtskaders met betrekking tot kwesties in verband met de grenzen van de regelgeving die zich zouden kunnen voordoen.

Voorts zullen de academische centra die innovatieve benaderingen van SoHO-preparaten en het gebruik van SoHO bij patiënten ontwikkelen, informatie uitwisselen over hun werk, wat de toegang tot de meest innovatieve SoHO-preparaten voor therapieën in de hele EU zal vergemakkelijken.

Behoudt de nieuwe verordening enkele bepalingen van het oude wetgevingskader?

Ja, de nieuwe verordening bouwt voort op en vormt een aanvulling op de normen van het vorige wetgevingskader.

Zo behouden de lidstaten bijvoorbeeld de volledige bevoegdheid voor organisatorische en ethische besluiten met betrekking tot de voorziening van op SoHO-gebaseerde behandelingen in hun zorgstelsels.

Daarnaast is het beginsel van vrijwillige en onbetaalde donatie gehandhaafd en verduidelijkt, met de verplichting om de voorwaarden voor elke toegestane vergoeding op nationaal niveau vast te stellen en de details tussen de lidstaten te delen.

Hoe zal deze wetgeving van invloed zijn op het leven van de burgers?

Deze nieuwe wetgeving zal de toegang tot veilige en bewezen SoHO verbeteren, die van cruciaal belang zijn voor talrijke aspecten van de gezondheidszorgstelsels in de EU-lidstaten.

De beschikbaarheid van deze stoffen is afhankelijk van de bereidheid van burgers om donaties te doen en van de inspanningen die voornamelijk openbare diensten leveren, waaronder bloed- en transplantatiediensten, alsook van medisch begeleide voortplanting, om SoHO tegen betaalbare kosten voor te bereiden en aan te bieden.

De verordening verbetert ook de bescherming van de burgers die doneren, zodat deze behandelingen kunnen worden uitgevoerd. Zo zal follow-up na het doneren van bepaalde soorten SoHO vereist zijn, in sommige gevallen voor langere perioden, zodat eventuele bijwerkingen kunnen worden gemonitord en gemeld.

De toegenomen harmonisatie zal de uitwisseling van SoHO tussen de lidstaten vergemakkelijken en zo de behandelingsopties voor alle patiënten in de EU optimaliseren. Nieuwe maatregelen die de monitoring van activiteitsgegevens vereisen, voorzien autoriteiten van waarschuwingen en de ontwikkeling van noodplannen zal de lidstaten helpen om actie te ondernemen wanneer de levering van kritieke SoHO in gevaar komt.

Welke rol zullen het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding (ECDC) en het Europees Directoraat voor de kwaliteit van medicijnen en gezondheidszorg spelen?

De inzet van de gemeenschappelijke Europese expertise is in het belang van alle lidstaten en zorgt voor een verdere versterking van de Europese gezondheidsunie.

Om de veiligheid en kwaliteit van SoHO en de bescherming van donoren, ontvangers en nakomelingen te waarborgen, moeten de technische voorschriften in overeenstemming zijn met kwalitatief hoogstaand en geavanceerd bewijsmateriaal.

Om dit doel te bereiken, maakt de verordening gebruik van de deskundigheid van het Europees Centrum voor ziektepreventie en -bestrijding (ECDC) en het Europees directoraat voor de kwaliteit van medicinale gezondheidszorg (EDQM[1]) van de Raad van Europa om gezaghebbende technische richtsnoeren te verstrekken die de sector zullen helpen aan de vereiste veiligheids- en kwaliteitsnormen te voldoen.

Deze richtsnoeren worden in de sector al op grote schaal toegepast maar zullen nu de voornaamste manier worden om aan de EU-normen voor de kwaliteit en veiligheid van SoHO te voldoen. Beide deskundige instanties zullen hun capaciteiten en ervaring inzetten om hun richtsnoeren aan wetenschappelijke vooruitgang en steeds veranderende bedreigingen aan te passen. Alternatieve technische benaderingen zijn ook toegestaan indien wordt aangetoond dat zij voldoen aan de in de verordening vastgestelde veiligheids- en kwaliteitsnormen.

Hoe zal digitalisering een rol spelen in dit nieuwe kader?

In de nieuwe verordening wordt de oprichting voorgesteld van een Europees SoHO-platform, een centraal digitaal instrument voor autoriteiten en belanghebbenden om de uitwisseling en administratie van gegevens in de sector te vergemakkelijken. Het zal door de Commissie worden ontwikkeld en gehost en een centraal knooppunt bieden voor toegang tot informatie over registraties, vergunningen, technische richtsnoeren voor professionals op dit gebied en beste praktijken voor de bevoegde autoriteiten van de lidstaten.

Het platform zal geaggregeerde gegevens over donaties, klinisch gebruik en bijwerkingen publiceren, onder duidelijke governance en in overeenstemming met de Europese regels inzake gegevensbescherming. Het platform zal de communicatie, transparantie en efficiëntie in de sector verbeteren en tegelijkertijd voorkomen dat de lidstaten meerdere gegevensplatforms en informatieverspreidingsinstrumenten moeten opzetten op een manier die de privacy van gezondheidsgegevens waarborgt.

Wat zijn de volgende stappen?

De nieuwe verordening zal later dit voorjaar door de Raad worden aangenomen en in het Publicatieblad van de Europese Unie worden bekendgemaakt.

Er zal een overgangsperiode van drie jaar zijn voordat de meeste bepalingen van toepassing zijn en een periode van vier jaar voor een klein aantal specifieke bepalingen.

De Commissie zal een reeks handelingen vaststellen ter uitvoering van een aantal bepalingen, zoals invoer- en traceerbaarheidsvereisten, meer in detail.

De verordening zal medio 2027 van toepassing zijn.

Voor meer informatie

Nieuwe EU-regels voor stoffen van menselijke oorsprong